迪哲医药是一家具备全球竞争力的创新驱动型生物医药公司✿◈✿✿，致力于发展成为全球领先的生物医药企业✿◈✿✿。公司的核心研发团队成员来自原阿斯利康亚洲研发中心✿◈✿✿，具备全球领先的转化科学技术和卓越的分子设计能力✿◈✿✿。通过加强国际化人才队伍的建设和资金的持续稳定投入✿◈✿✿，公司已建立覆盖创新药从早期研发到商业化一体化能力✿◈✿✿，高效推动创新药物的研发和商业化进程✿◈✿✿，以满足全球患者未满足的临床需求✿◈✿✿。
公司战略性专注于恶性肿瘤以及自身免疫性疾病等重大疾病领域✿◈✿✿，以推出全球首创药物（First-in-class）和具有突破性潜力的治疗方法为目标✿◈✿✿，旨在填补全球未被满足的临床需求✿◈✿✿。公司已建立了具备全球竞争力的产品组合✿◈✿✿，所有产品均享有完整的全球权益✿◈✿✿，并采用全球同步开发的模式✿◈✿✿。截至本报告披露日✿◈✿✿，公司建立了具备全球竞争力的产品管线款药物在中国获批上市✿◈✿✿，2款药物处于全球注册临床阶段✿◈✿✿，共5款药物处于国际多中心临床阶段✿◈✿✿，并储备了多个处于临床前研究阶段的候选创新药物✿◈✿✿。
舒沃哲（通用名✿◈✿✿：舒沃替尼）是公司自主研发的特异性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）✿◈✿✿，针对EGFR20号外显子插入突变设计✿◈✿✿，是迄今为止肺癌领域首个且唯一获中美双“突破性疗法认定”的国创新药✿◈✿✿，于2023年8月在中国获批上市✿◈✿✿。
据世界卫生组织称✿◈✿✿，全球每年新增的肺癌患者约220万例✿◈✿✿，其中非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌✿◈✿✿，约占85%1✿◈✿✿。在被诊断为EGFR突变的NSCLC患者中✿◈✿✿，约10%的患者携带20号外显子插入（Exon20ins）2✿◈✿✿。由于标准疗法对EGFR Exon20ins NSCLC患者的预后肿瘤缓解率（ORR）低于20%✿◈✿✿，二线及后线治疗中位无进展生存期（PFS）仅2–4个月✿◈✿✿，患者预后很差✿◈✿✿，临床上亟需有效治疗手段✿◈✿✿。
舒沃哲（舒沃替尼）首选适应症为治疗EGFR Exon20ins NSCLC✿◈✿✿，已获NMPA批准用于治疗既往接受过铂类化疗✿◈✿✿、携带EGFR Exon20ins突变的局部晚期或转移性NSCLC的成人患者✿◈✿✿。该新药获批基于舒沃哲首个中国注册临床试验WU-KONG6的结果✿◈✿✿，该注册临床结果在2023ASCO大会上做口头报告✿◈✿✿，展现出舒沃哲（舒沃替尼）高效低毒✿◈✿✿，潜在同类最佳✿◈✿✿。截至2022年10月17日✿◈✿✿：
主要终点由独立影像评估委员会（IRC）根据RECIST1.1评估确认的肿瘤缓解率（cORR）为60.8%✿◈✿✿，针对基线伴有经治且稳定的脑转移患者cORR达48.4%✿◈✿✿。
抗肿瘤疗效覆盖多种突变亚型✿◈✿✿，无论Exon20ins突变亚型和插入位点如何✿◈✿✿，对在近环端（ORR=62%）✿◈✿✿、远环端（ORR=54%）和C-螺旋发生的插入突变（ORR=100%）均显示良好的抗肿瘤活性✿◈✿✿。
绝大多数治疗期间患者出现的不良事件（AE）为CTCAE1级或2级✿◈✿✿，可通过安全性管理进行恢复✿◈✿✿。
半衰期更长（~50h）✿◈✿✿，药物峰值和谷底浓度差更小（~2倍）✿◈✿✿，有利于对靶点的持续抑制✿◈✿✿，且降低由于药物峰值浓度过高带来的不良事件发生✿◈✿✿。
舒沃哲（舒沃替尼）对包括Exon20ins突变在内的多种EGFR突变都有较强活性✿◈✿✿，并保持对野生型EGFR高选择性✿◈✿✿。2023ASCO大会上✿◈✿✿，公司基于WU-KONG1A部分以及WU-KONG15的汇总分析首次披露了舒沃哲（舒沃替尼）单药一线治疗EGFR Exon20ins突变型晚期NSCLC初步临床试验数据✿◈✿✿，在临床试验II期推荐（RP2D）剂量（300mg QD）下的最佳ORR高达77.8%✿◈✿✿。
同时✿◈✿✿，公司也基于WU-KONG1A部分✿◈✿✿、WU-KONG2以及WU-KONG15的汇总分析✿◈✿✿，公布了舒沃哲（舒沃替尼）针对EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型晚期NSCLC的初步疗效和安全性分析✿◈✿✿。在37例既往接受过中位5线系统治疗的患者中✿◈✿✿，截至2023年4月3日的中位无进展生存期（mPFS）为5.8个月✿◈✿✿，中位缓解持续时间（mDoR）为6.5个月✿◈✿✿，安全性与舒沃哲（舒沃替尼）的既往报道相似✿◈✿✿。
基于舒沃哲（舒沃替尼）在前述试验中显示出的令人鼓舞的抗肿瘤活性✿◈✿✿，报告期内公司启动了舒沃哲（舒沃替尼）针对肺癌的系列临床研究✿◈✿✿，包括舒沃替尼对比含铂化疗一线治疗EGFR Exon20ins突变型晚期NSCLC以及舒沃替尼联合戈利昔替尼治疗EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型晚期NSCLC的临床试验✿◈✿✿。
凭借其显著优异的有效性和安全性数据✿◈✿✿，舒沃哲（舒沃替尼）药物研发✿◈✿✿、转化科学✿◈✿✿、临床研究和注册临床研究成果先后在多个国际学术会议（2019AACR壁报报告✿◈✿✿、2021ASCO口头报告✿◈✿✿、2021WCLC口头报告✿◈✿✿、2022ASCO壁报讨论✿◈✿✿、2022WCLC壁报报告✿◈✿✿、2022NACLC口头报告✿◈✿✿、2022ESMO壁报报告✿◈✿✿、2022CSCO口头报告✿◈✿✿、2023ASCO口头报告✿◈✿✿、2023WCLC简短口头报告✿◈✿✿、2023CSCO口头报告✿◈✿✿、2023ESMO壁报报告）和美国癌症研究协会（AACR）官方影响因子最高期刊–Cancer Discovery（《癌症发现》✿◈✿✿，影响因子✿◈✿✿：39.397）发表✿◈✿✿。
戈利昔替尼是新一代特异性JAK1抑制剂✿◈✿✿，对其它JAK家族成员有高出200–400倍的选择性✿◈✿✿，可有效避免抑制JAK2通路可能造成的贫血副作用✿◈✿✿，针对血液肿瘤✿◈✿✿、自身免疫性疾病等重大疾病领域✿◈✿✿，有望成为JAK抑制剂领域的有力竞争者✿◈✿✿。戈利昔替尼是T细胞淋巴瘤领域全球首个且唯一处于全球注册临床阶段的特异性JAK1抑制剂✿◈✿✿，2022年获FDA“快速通道认定”用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）✿◈✿✿。
PTCL是一组高异质性✿◈✿✿、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）✿◈✿✿，全球PTCL约占NHL的7%–10%✿◈✿✿。我国PTCL的发病率高于欧美国家✿◈✿✿，约占NHL的25%✿◈✿✿。PTCL患者预后极差✿◈✿✿，目前大多数亚型亦缺乏达成共识的标准治疗方法✿◈✿✿。初诊PTCL患者多采用以蒽环类为基础的综合化疗方案✿◈✿✿，但缓解率相对较低且复发率高✿◈✿✿。初治失败后的复发难治性患者预后更差✿◈✿✿，其五年生存期低于30%✿◈✿✿。因此✿◈✿✿，临床上亟需开发针对r/r PTCL的有效治疗方法✿◈✿✿。
戈利昔替尼领先适应症用于治疗r/r PTCL✿◈✿✿，是公司转化科学的重要研究成果之一✿◈✿✿。凭借转化科学研究实力✿◈✿✿，公司最早注意到JAK/STAT通路可能介导PTCL的发生发展✿◈✿✿，是治疗PTCL的高潜力靶点✿◈✿✿。公司通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性✿◈✿✿，随即在全球开展戈利昔替尼用于治疗r/r PTCL的临床研究✿◈✿✿。国际多中心注册临床试验显示戈利昔替尼对于r/r PTCL患者疗效显著✿◈✿✿，且安全性和耐受性良好✿◈✿✿，有潜力成为全新的✿◈✿✿、更有效的靶向治疗方案✿◈✿✿。
截至2023年2月16日✿◈✿✿，在纳入疗效评估的88名接受戈利昔替尼治疗的r/r PTCL受试者中✿◈✿✿，39例（44.3%）受试者在研究过程中达到肿瘤缓解✿◈✿✿，包括21例完全缓解（CR✿◈✿✿，23.9%）和18例部分缓解（PR✿◈✿✿，20.5%）欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，抗肿瘤疗效覆盖多种常见PTCL病理亚型✿◈✿✿。中位缓解持续时间（mDoR）尚未达到✿◈✿✿，最长DoR达16.8个月（且该患者仍在治疗和缓解中）✿◈✿✿。安全性分析纳入112例接受戈利昔替尼治疗的患者✿◈✿✿，中位相对剂量强度为100%✿◈✿✿，最长治疗持续时间为18个月✿◈✿✿，治疗相关不良事件（TRAEs）多为血液学相关✿◈✿✿，大多可恢复或临床可管理✿◈✿✿。
凭借优异的有效性✿◈✿✿、安全性和耐受性✿◈✿✿，戈利昔替尼临床研究结果相继在多个国际学术会议（2021ICML口头报告✿◈✿✿、2021CSCO口头报告✿◈✿✿、2022EHA口头报告✿◈✿✿、2022ASCO壁报报告✿◈✿✿、2022CSCO壁报报告✿◈✿✿、2022ASH壁报报告✿◈✿✿、2023ASCO口头报告✿◈✿✿、2023ICML口头报告）发表✿◈✿✿。
DZD8586是公司自主研发的具备穿透血脑屏障能力的高选择性靶向小分子抑制剂✿◈✿✿，可同时作用于BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路✿◈✿✿，从而有效抑制B-NHL细胞的生长✿◈✿✿。公司已完成在美国开展的健康受试者临床试验✿◈✿✿，全球针对复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的临床试验正在开展中✿◈✿✿。
B-NHL约占NHL病例的85%凯发真人平台开户✿◈✿✿，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）✿◈✿✿、套细胞淋巴瘤（MCL）✿◈✿✿、滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）等✿◈✿✿。尽管BTK小分子抑制剂用于治疗B-NHL的临床疗效显著✿◈✿✿，但BTK抑制剂耐药是当前临床治疗的一大难点✿◈✿✿。耐药机制分为BTK通路依赖和非BTK通路依赖两种✿◈✿✿，目前尚无产品可以同时针对这两种耐药机制✿◈✿✿，迫切需要一种安全✿◈✿✿、有效的药物来治疗r/r B-NHL患者✿◈✿✿。
临床前研究显示✿◈✿✿，DZD8586针对野生型BTK✿◈✿✿、C481S突变BTK✿◈✿✿，以及导致Pirtobrutinib（LOXO-305）耐药的BTK突变✿◈✿✿，均显示出显著的抑制作用凯发真人平台开户✿◈✿✿。临床试验纳入了系统性治疗失败的多种亚型的r/r B-NHL患者✿◈✿✿，DZD8586针对经治r/r B-NHL患者显示出初步抗肿瘤效果和良好的安全性✿◈✿✿。2023年6月✿◈✿✿，DZD8586的临床前及初步临床研究结果在2023ICML大会上发表✿◈✿✿。
DZD2269是公司自主研发的全球创新型高选择性腺苷A2a受体拮抗剂（A2aRAntagonist）✿◈✿✿，全球范围内尚无A2aR拮抗剂产品获批✿◈✿✿。细胞外腺苷是体内天然存在的免疫抑制物✿◈✿✿，虽然在正常组织或血液中浓度较低✿◈✿✿，但在肿瘤微环境（TME）中可能会高出1,000倍以上✿◈✿✿。在健康受试者中开展的I期临床试验提示✿◈✿✿，DZD2269能够以剂量依赖的方式有效阻断腺苷/A2aR介导的通路激活✿◈✿✿，并具备良好的安全性及耐受性✿◈✿✿，在160mg剂量下未观测到任何药物相关的副作用✿◈✿✿。上述临床数据支持DZD2269在肿瘤领域进一步临床开发✿◈✿✿。
DZD1516是公司自主研发的口服✿◈✿✿、可逆✿◈✿✿、可完全穿透血脑屏障的高选择性HER2小分子酪氨酸激酶抑制剂✿◈✿✿，针对晚期HER2阳性乳腺癌✿◈✿✿。
乳腺癌是全球最常见的癌症之一✿◈✿✿，其中约有25%3的乳腺癌患者为HER2阳性✿◈✿✿，而高达50%4的晚期HER2阳性乳腺癌患者会发生中枢神经系统（CNS）转移✿◈✿✿，且预后极差✿◈✿✿。目前已获批的抗体✿◈✿✿、抗体药物偶联物（ADC）及酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在穿透血脑屏障方面都存在一定的局限性✿◈✿✿。
公司基于特有的中枢神经系统转移技术平台设计并开发DZD1516✿◈✿✿，临床前研究显示✿◈✿✿，DZD1516与HER2ADC药物T-DM1（恩美曲妥珠单抗）或T-DXd（德曲妥珠单抗）联合治疗时✿◈✿✿，抗肿瘤效果进一步增强✿◈✿✿，相较任一单药疗效更佳✿◈✿✿。一项国际多中
心I期临床研究纳入23例来自中国和美国的HER2阳性转移性乳腺癌患者接受DZD1516单药治疗✿◈✿✿，其中65.2%的患者基线伴有脑转移✿◈✿✿。研究结果显示✿◈✿✿，DZD1516在每日两次25mg-250mg给药剂量范围内表现出良好的安全性和耐受性✿◈✿✿，由于对野生型EGFR有高于300倍以上的选择性✿◈✿✿，在上述剂量范围未报告抑制野生型EGFR的相关不良事件✿◈✿✿。DZD1516在脑转移患者中的Kpuu,CSF（脑脊液与血浆中游离药物浓度的比值）为2.1✿◈✿✿，证实其能够完全穿透血脑屏障✿◈✿✿。DZD1516有望为HER2阳性乳腺癌脑转移患者提供更优治疗选择✿◈✿✿。凭借优异的临床数据和完全穿透血脑屏障的能力✿◈✿✿，DZD1516研究成果在全球乳腺癌领域的重要研究期刊《Breast Cancer Research》以及多个国际学术会议（2021SABCS壁报报告✿◈✿✿、2022ASCO壁报报告✿◈✿✿、2022ESMO壁报报告✿◈✿✿、2022SABCS壁报报告✿◈✿✿、2022CSCO口头报告）发表✿◈✿✿。
公司成立至今✿◈✿✿，具备覆盖创新药从早期发现到后期商业化的一体化能力✿◈✿✿，建立了完善的组织架构✿◈✿✿，拥有独立完整的研发及商业化体系✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，我们加快布局中国的商业化团队✿◈✿✿，为产品上市做好提前布局✿◈✿✿。我们主要经营模式具体如下✿◈✿✿：
报告期内公司处于产品研发阶段✿◈✿✿，主要采购内容为研发服务以及其他研发试剂耗材✿◈✿✿。公司已制定《采购端到端标准作业程序》《供应商资格认定管理规程》等相关操作流程✿◈✿✿。采购部根据业务部门被批准的采购计划和预算进行采购✿◈✿✿，采购计划和预算由业务部门负责人✿◈✿✿、财务部负责人✿◈✿✿、首席执行官逐级审批✿◈✿✿。公司通过《采购端到端标准作业程序》等制度✿◈✿✿，对生产物料的采购流程✿◈✿✿、非生产物料的日常采购✿◈✿✿、验收及付款流程进行规范✿◈✿✿。
公司生产目前采用生产外包服务（CMO）的形式✿◈✿✿。公司高度重视产品质量✿◈✿✿，配备专业人员在工艺及生产路线设计✿◈✿✿、供应商及委托生产商选择✿◈✿✿、生产和质量控制等环节都严格要求和管控✿◈✿✿。
商业化方面✿◈✿✿，公司提前布局涵盖市场营销✿◈✿✿、临床推广✿◈✿✿、产品准入凯发真人平台开户✿◈✿✿、医学事务✿◈✿✿、商务渠道及业务规划与运营等商业化团队✿◈✿✿，团队核心人员兼具跨国大药企和本土头部生物医药企业从业经验✿◈✿✿，在实体肿瘤✿◈✿✿、血液瘤等领域均成功推广过多款重磅创新药✿◈✿✿。此外✿◈✿✿，公司将积极推动产品尽早纳入国家医保目录✿◈✿✿，拓宽产品的可及性✿◈✿✿。
公司定位于参与全球化竞争✿◈✿✿，在海外市场公司计划采用对外合作及自建团队相结合的销售模式✿◈✿✿。公司正积极在全球主要拟申请上市的国家和地区寻找合作伙伴以推进核心产品在全球的商业化推广✿◈✿✿。
癌症治疗经历了从手术切除到放疗✿◈✿✿、化疗和靶向凯发真人首先娱乐ag品牌最佳真人电游是什么✿◈✿✿，✿◈✿✿、免疫治疗等多手段并行的发展历程✿◈✿✿。1881年✿◈✿✿，人类首次成功施行胃癌手术✿◈✿✿，外科医生通过对病人身体施行手术以达到移除癌症的目的✿◈✿✿。手术适合仅存在于身体某局部位置的实体肿瘤✿◈✿✿，并不适用于白血病或已经扩散的癌症✿◈✿✿。手术可以在其他治疗方案之前或之后施行✿◈✿✿。
放疗是使用高剂量电离辐射以杀死癌细胞✿◈✿✿、促使肿瘤萎缩的方法✿◈✿✿。放射疗法可以用于治疗多种癌症✿◈✿✿，包括实体肿瘤和淋巴瘤以及白血病✿◈✿✿。辐射不仅会杀死癌细胞✿◈✿✿、抑制肿瘤生长✿◈✿✿，还会影响癌细胞附近的正常细胞✿◈✿✿，这将导致副作用✿◈✿✿。化疗是使用化学物质进行癌症治疗的方法✿◈✿✿，通常使用一个或多个抗癌药物来减缓癌细胞的生长✿◈✿✿。化疗也会引起诸如口腔溃疡✿◈✿✿、恶心✿◈✿✿、脱发等多种副作用✿◈✿✿。典型的化疗药物包括烷化剂✿◈✿✿、抗代谢物✿◈✿✿、抗肿瘤抗生素等✿◈✿✿。
靶向治疗是精准医疗的理论基础✿◈✿✿。靶向药会精准识别癌细胞✿◈✿✿，对正常细胞破坏度较小✿◈✿✿，人体的副作用大幅减少✿◈✿✿。靶向治疗1990年代开始研究✿◈✿✿，2000年后在临床上开始使用✿◈✿✿。靶向治疗是通过干扰或阻断肿瘤发生✿◈✿✿、发展中的关键靶分子和相关信号通路✿◈✿✿，抑制肿瘤生长✿◈✿✿、转移的治疗方法✿◈✿✿。分子靶向药物主要根据正常人体细胞和肿瘤细胞在基因✿◈✿✿、信号转导以及酶等分子生物学上的差异✿◈✿✿，通过靶向作用抑制肿瘤细胞增殖✿◈✿✿，减少肿瘤细胞数量✿◈✿✿。靶向治疗大多是小分子药物或单克隆抗体✿◈✿✿。
相对于传统化疗或靶向治疗✿◈✿✿，免疫疗法的本质是针对免疫细胞✿◈✿✿，不是癌症细胞✿◈✿✿，是动员患者自身天然的抗癌症免疫功能✿◈✿✿。免疫疗法✿◈✿✿，是通过增强自身免疫功能来清除肿瘤细胞的技术✿◈✿✿。免疫疗法主要包括CAR-T✿◈✿✿、肿瘤疫苗和检查点抑制剂等✿◈✿✿。
在多种因素的驱动下✿◈✿✿，全球癌症年新发病例数从2017年的1,764万增加到2021年的1,974万欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，即2017-2021年的年复合增长率为2.8%✿◈✿✿。预计2030年✿◈✿✿，全球的癌症新发病例数将达到2,404万✿◈✿✿，即2021-2030年的年复合增长率为2.2%5✿◈✿✿。
中国的新发癌症病例数从2017年的417万增至2021年的469万✿◈✿✿，即2017-2021年的年复合增长率为3.0%✿◈✿✿。预计2030年✿◈✿✿，中国的癌症新发病例数将达到581万✿◈✿✿，2021-2030年的年复合增长率为2.4%5✿◈✿✿。
全球抗肿瘤药物市场蓬勃发展✿◈✿✿，更多的靶向药物及肿瘤免疫治疗药物问世和更多的适应症获批以及增加的患者人群✿◈✿✿，推动了抗肿瘤药物市场的进一步增长✿◈✿✿。目前全球抗肿瘤药物市场规模从2017年的1,106亿美元增长到2021年的1,817亿美元✿◈✿✿，年复合增长率为13.2%✿◈✿✿。预计到2030年✿◈✿✿，全球抗肿瘤药物市场将进一步增长到4,845亿美元✿◈✿✿，2021年至2030年的年复合增长率为11.5%5✿◈✿✿。
受患者数量增加✿◈✿✿、临床需求增加✿◈✿✿、相关有利政策等驱动因素影响✿◈✿✿，中国肿瘤药市场在未来几年将呈现快速上升态势✿◈✿✿。目前中国抗肿瘤药物市场规模从2017年的1,394亿元增长到2021年2,311亿元✿◈✿✿，年复合增长率13.5%✿◈✿✿。预计到2030年✿◈✿✿，中国抗肿瘤药物市场将进一步增长到6,513亿元✿◈✿✿，2021年至2030年的年复合增长率为12.2%5✿◈✿✿。
2021年✿◈✿✿，中国的抗肿瘤药物市场仍以化疗药物为主导✿◈✿✿，占整体市场的60%以上✿◈✿✿，其他靶向药物包括小分子靶向药物✿◈✿✿，单克隆抗体等占32.5％✿◈✿✿，其余7.1%为免疫治疗药物✿◈✿✿。但随着相关有利政策推动✿◈✿✿，新药上市速度加快及患者负担能力的提高✿◈✿✿，中国有着巨大的靶向药物和免疫治疗药物市场潜力✿◈✿✿，预计到2030年✿◈✿✿，靶向治疗和免疫治疗将分别占据市场的47.1%和39.4%5✿◈✿✿。
2021年✿◈✿✿，中国癌症新发病人数达到469万✿◈✿✿，约占全球癌症发病人数的四分之一✿◈✿✿。受人口老龄化✿◈✿✿、环境污染✿◈✿✿、吸烟✿◈✿✿、运动缺乏✿◈✿✿、高热量饮食等不健康生活方式的普遍影响✿◈✿✿，预计到2030年中国癌症新发病人数将进一步增长到581万✿◈✿✿，预示着抗肿瘤药物需求的不断增长✿◈✿✿。
癌症患者仍然存在巨大的尚未满足的治疗需求✿◈✿✿。世界各国都对治疗癌症或罕见病的新药或新型疗法寄予厚望✿◈✿✿，对新药和新型疗法开发的研发投入也不断增加✿◈✿✿。特别是一些中小型生物技术制药公司✿◈✿✿，致力于开发新药✿◈✿✿，这将促进抗肿瘤药物市场的增长✿◈✿✿。
政府出台一系列政策凯发真人平台开户✿◈✿✿，包括缩短创新药物临床申请和上市申请的审批时间✿◈✿✿，加快有潜力的新药进入市场✿◈✿✿，满足临床迫切需求✿◈✿✿，专利保护也大大加强✿◈✿✿。此外✿◈✿✿，政府还出台了进口抗癌药免税✿◈✿✿、人才激励计划和专项公共研发基金等优惠政策✿◈✿✿，特别是支持中国企业的研发活动✿◈✿✿。因此✿◈✿✿，现有的新型肿瘤治疗方法将变得越来越多样化✿◈✿✿，在未来会成为抗肿瘤药物市场增长的一大助力✿◈✿✿。
国家医疗保障局成立✿◈✿✿，加速了医保体系改革✿◈✿✿，促进医保制度的发展老虎机✿◈✿✿，✿◈✿✿，新版医保目录发布后✿◈✿✿，通过价格谈判和动态调整等政策✿◈✿✿，已经有2020年✿◈✿✿、2021年和2022年分别纳入1,462种✿◈✿✿、1,486种和1,586种西药✿◈✿✿。在2022年医保目录谈判中✿◈✿✿，从谈判和竞价情况看✿◈✿✿，147个目录外药品参与谈判和竞价（含原目录内药品续约谈判）✿◈✿✿，121个药品谈判或竞价成功✿◈✿✿，总体成功率达82.3%6✿◈✿✿，又一批创新药✿◈✿✿、大品种用药进入医保目录内✿◈✿✿，医保覆盖面进一步扩大✿◈✿✿。2023年7月✿◈✿✿，国家医保局对《谈判药品续约规则》进行了完善调整✿◈✿✿，进一步体现对“真创新”的支持✿◈✿✿。
此外医保制度规则持续优化✿◈✿✿，支持药品创新以“保障基本”✿◈✿✿、“患者受益”为前提✿◈✿✿，坚持“价值购买”✿◈✿✿，紧紧围绕药品给患者带来的受益确定价格水平✿◈✿✿，并以科学✿◈✿✿、客观✿◈✿✿、规范的评估评价为前提✿◈✿✿，实现药品评审“从主观到客观”✿◈✿✿、“从定性到定量”的跨越✿◈✿✿，对创新的衡量更加精准✿◈✿✿、科学✿◈✿✿。
创新药物研发具有高科技✿◈✿✿、高投入✿◈✿✿、长周期✿◈✿✿、高风险等行业特点✿◈✿✿。根据《2022医药创新回报率评价》✿◈✿✿，2022年全球创新药的研发平均成本达到约22.84亿美元✿◈✿✿，平均研发的时间周期为6.74年✿◈✿✿。有效解决未满足的临床需求✿◈✿✿，开发出真正差异化✿◈✿✿、海外市场认可的产品决定药企的未来✿◈✿✿。就靶向小分子药物而言✿◈✿✿，对基础科学和临床科学的深刻理解✿◈✿✿、将临床表征转化为临床前各种指标✿◈✿✿、找到合理的靶点和生物标志物✿◈✿✿、提出科学假说✿◈✿✿、通过体内和体外实验设计并优化候选化合物✿◈✿✿、确定合理的患者人群✿◈✿✿、开展国际多中心临床试验都是创新药企面临的巨大挑战✿◈✿✿。
迪哲医药是一家具备全球竞争力的创新驱动型生物医药公司✿◈✿✿。公司拥有一支富有创造性和全球视野的团队✿◈✿✿，覆盖公司创新药研发及商业化的各个环节✿◈✿✿，团队具备跨国及本土药企丰富的创新药物研发及商业化经验✿◈✿✿。公司坚持源头创新的研发理念✿◈✿✿，基于对基础科学和临床科学的深刻理解✿◈✿✿，整合了生物科学✿◈✿✿、药物化学✿◈✿✿、药物ADME等多个
学科的研究能力和研发经验✿◈✿✿，建立了行业领先的转化科学和一体化的研发平台以及具备全球竞争力的产品组合✿◈✿✿，所有产品均享有完整的全球权益✿◈✿✿，并采用全球同步开发的模式✿◈✿✿。
截至本报告披露日✿◈✿✿，公司建立了具备全球竞争力的产品管线款药物在中国获批上市✿◈✿✿，2款药物处于全球注册临床阶段✿◈✿✿，共5款处于国际多中心临床阶段✿◈✿✿，以及多个处于临床前研究阶段的候选创新药物✿◈✿✿。
公司基于药物研发行业多年的独到经验✿◈✿✿，总结出评估药物研发项目风险的“五项原则”✿◈✿✿，即合理的靶点✿◈✿✿、合理的药物物理化学性质✿◈✿✿、合理的安全性✿◈✿✿、合理的生物标志物与患者人群✿◈✿✿，以及合理的市场价值✿◈✿✿，帮助公司科学立项✿◈✿✿，选择进入临床的化合物并进行相应的资源配置和风险管控✿◈✿✿。公司还建立起一系列科学研发流程体系✿◈✿✿，包括制定所需候选化合物的理想特性✿◈✿✿、指导临床前研发阶段筛选化合物的一系列检测指标✿◈✿✿、积累建立化学结构与活性关系所需的数据和经验✿◈✿✿，从而帮助公司研发团队进一步优化化合物凯发真人平台开户✿◈✿✿，✿◈✿✿，最后成功研发出理想的适合临床开发的候选化合物✿◈✿✿。公司立足对疾病机制和临床需求的深入理解✿◈✿✿，凭借转化科学优势✿◈✿✿，制定了标准流程用于指导制定针对产品的全面长期的战略性临床开发规划✿◈✿✿，将临床表征转化为临床前各种指标✿◈✿✿，提出科学假说✿◈✿✿，设计出临床前候选化合物财神游戏官网✿◈✿✿，✿◈✿✿，并通过靶点✿◈✿✿、机理和临床前及临床数据验证✿◈✿✿，加快临床开发中各阶段的决策✿◈✿✿，缩短决策时间✿◈✿✿，提高研发成功率✿◈✿✿。
随着中小型生物医药公司的快速发展✿◈✿✿，全球医药行业的研发投入不断增长✿◈✿✿，根据弗若斯特沙利文分析✿◈✿✿，预计到2025年将全球医药行业的研发投入增长到2,954亿美元✿◈✿✿；得益于创新药公司的增长✿◈✿✿、国内多项利好政策执行等的影响✿◈✿✿，国内医药行业的研发投入持续增长✿◈✿✿，预计到2025年将达到3,426亿人民币✿◈✿✿。
创新药有更高的价格和投资回报率✿◈✿✿，头部药企持续加大在创新药研发的投入✿◈✿✿。随着全球生物✿◈✿✿、化学技术不断发展✿◈✿✿，新的靶点和机理不断被发现✿◈✿✿，将有更多的创新药物满足更多患者的需求✿◈✿✿，随着国内创新药物相关政策利好（药品注册分类✿◈✿✿、优先审评审批制度✿◈✿✿、药品上市许可持有人制度✿◈✿✿、接受境外临床试验数据等）✿◈✿✿、医保目录动态调整✿◈✿✿、谈判药品续约✿◈✿✿、研发支出增加✿◈✿✿、港股18A与科创板第五套IPO新政实施等✿◈✿✿，促使创新药加速上市✿◈✿✿。创新药市场的增长较快✿◈✿✿，创新药企业也面临新发展机遇✿◈✿✿。
本土企业技术积累相对薄弱✿◈✿✿，原创能力不足真版老虎机✿◈✿✿，✿◈✿✿，之前倾向于紧跟国际热点布局国内临床开发✿◈✿✿，药物研发趋于同质化✿◈✿✿。鉴于我国已参加国际人用药品注册技术协调会（International Conference on Harmonization,ICH）✿◈✿✿，逐渐和国际药物研发的有关指导原则接轨✿◈✿✿，国家药品审评中心出台的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（以下简称“《指导原则》”）应运而生✿◈✿✿。《指导原则》指出✿◈✿✿，新药研发应该以为患者提供更优（更有效✿◈✿✿、更安全或更便利等）的治疗选择作为最高目标✿◈✿✿。以患者为核心的抗肿瘤药物研发的理念✿◈✿✿，不仅体现在对患者的需求✿◈✿✿、反馈信息的收集✿◈✿✿、分析方法学的完善✿◈✿✿，而是从确定研发方向✿◈✿✿，到开展临床试验✿◈✿✿，都应该贯彻以临床需求为导向的理念✿◈✿✿，开展以患者为核心的药物研发✿◈✿✿，从而实现新药研发的根本价值–解决临床需求✿◈✿✿，实现患者获益的最大化✿◈✿✿。随着《指导原则》的出台✿◈✿✿，以及同质化竞争面临药品商业化盈利的巨大挑战✿◈✿✿，创新药生态长期向好✿◈✿✿，国内创新药企将逐步由关注同质化（Me-too）药物向全球首创（First-in-class）/同类最佳（Best-in-classs）转变✿◈✿✿，围绕临床疾病的真正需求和相应生物学机制开展创新药立项决策和研发✿◈✿✿，开发出能够解决重大问题的差异化产品✿◈✿✿。
公司的核心竞争力在于创新药物的研发能力✿◈✿✿，凭借研发团队及核心技术人员多年积累的技术及经验✿◈✿✿，公司建立了完整的小分子药物研发体系✿◈✿✿。
公司具有在小分子创新药研发领域拥有转化科学（Translational Science）研究能力和研发技术✿◈✿✿，并形成多个技术平台✿◈✿✿。转化科学是全球制药行业的前沿技术领域✿◈✿✿，其目的是促进科学发现从实验室到临床使用的转化✿◈✿✿。公司基于对肿瘤基础科学和临床科学的深刻理解✿◈✿✿，整合了生物科学✿◈✿✿、药物化学✿◈✿✿、药物ADME（吸收✿◈✿✿、分布✿◈✿✿、代谢✿◈✿✿、排泄）等多个学科✿◈✿✿，并通过独特的转化科学平台深入了解临床特征以及可能的异常驱动基因✿◈✿✿、蛋白质结构和功能与肿瘤疾病之间关系✿◈✿✿，从而为新药研发立项提供关键支持✿◈✿✿，提升公
司新药研发的成功率✿◈✿✿。在此基础上✿◈✿✿，公司形成了包括肿瘤中枢神经系统转移研究平台✿◈✿✿、生物标志物的发现验证和临床应用技术✿◈✿✿、模型引导的药物早期临床研究✿◈✿✿、肿瘤免疫与放疗联合治疗研究平台技术等转化科学研究中的核心技术平台✿◈✿✿。同时✿◈✿✿，公司还拥有小分子药物发现研发领域的化合物设计和优化技术✿◈✿✿、高效的药物代谢和综合评估技术等核心技术平台✿◈✿✿。
哺乳动物在进化过程中形成了复杂的机制✿◈✿✿，在血液和大脑之间形成高效的血脑屏障（Blood Brain Barrier,BBB）✿◈✿✿，选择性地让血液中有益成分进入大脑✿◈✿✿，以达到保护中枢神经系统的目的✿◈✿✿。绝大部分的肿瘤药属细胞毒剂✿◈✿✿，不能有效地进入大脑和其它中枢神经系统✿◈✿✿。肿瘤细胞一旦侵入大脑和其它中枢神经系统✿◈✿✿，就缺少有效的治疗方法✿◈✿✿，发现高效✿◈✿✿、安全的靶向药物并能有效地穿透血脑屏障一直以来是抗肿瘤药物研发的一个挑战✿◈✿✿。
公司建立了一套完整的研发体系✿◈✿✿，在针对中枢神经系统转移的肿瘤上✿◈✿✿，从分子设计✿◈✿✿、动物模型测试到临床验证方面取得了多项突破✿◈✿✿。公司药物化学研发人员曾设计了能完全穿透血脑屏障的肺癌靶向药物AZD3759✿◈✿✿，研发团队发表的相关研究文献被国际著名的《药物化学学报》（Journal of Medicinal Chemistry）评为年度被高度阅读的文章（Highly Read Article of2015）✿◈✿✿。公司基于设计能够穿透血脑屏障分子的目的✿◈✿✿，建立了高效的药物短时间口服吸收的药物动力学动物实验平台✿◈✿✿，大幅减少了实验动物的使用数量✿◈✿✿，且能够短时间给出药物在系统和脑内的药物暴露量✿◈✿✿，从而帮助研发团队更快地进一步优化与完善候选药物✿◈✿✿。
这一技术平台的应用在公司快速✿◈✿✿、高效发现舒沃替尼✿◈✿✿、DZD8586以及DZD1516分子的过程中起到了决定性的作用✿◈✿✿，其中舒沃替尼是公司自主研发的EGFR-TKI✿◈✿✿，用于治疗EGFR突变的非小细胞肺癌患者人群✿◈✿✿。脑部转移作为肺癌常见的远处转移部位之一✿◈✿✿，23%-39%的患者在治疗初期即存在脑转移✿◈✿✿，而现有的EGFR-TKI对脑转移的疗效有限✿◈✿✿，ORR不足20%✿◈✿✿。舒沃替尼针对经治的EGFR Exon20ins突变型晚期NSCLC的中国注册临床试验研究数据显示✿◈✿✿，对基线伴有经治且稳定的脑转移患者舒沃替尼显示出良好的抗肿瘤活性✿◈✿✿，经确认的ORR高达48.4%✿◈✿✿，有望给伴有脑转移的EGFRExon20ins非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择✿◈✿✿。
DZD8586是公司自主研发的具备穿透血脑屏障能力的高选择性靶向小分子抑制剂✿◈✿✿，用于治疗肿瘤及其它重要疾病✿◈✿✿，尤其是伴有中枢神经系统转移的血液肿瘤治疗✿◈✿✿。临床前脑渗透性实验表明✿◈✿✿，DZD8586在脑脊液✿◈✿✿、脑组织和血浆中游离浓度接近✿◈✿✿，提示DZD8586具有优秀的血脑屏障的穿透能力✿◈✿✿。在小鼠脑肿瘤模型中✿◈✿✿，DZD8586能够有效抑制脑肿瘤的生长✿◈✿✿。
DZD1516是公司自主研发的一种具有穿透血脑屏障能力的高选择性HER2小分子酪氨酸激酶抑制剂✿◈✿✿，针对伴有或预防中枢神经系统转移的HER2阳性乳腺癌和其它HER2阳性实体瘤✿◈✿✿。DZD1516在患者体内的Kpuu,CSF（脑脊液与血浆中游离药物浓度的比值）为2.1✿◈✿✿，证实其能够完全穿透血脑屏障✿◈✿✿。
放射治疗是肿瘤治疗的一个重要手段✿◈✿✿，肿瘤免疫治疗是近几年肿瘤研究中最重要的领域之一✿◈✿✿。放疗一般都是相对早期的病人✿◈✿✿，病人的免疫功能较好✿◈✿✿。放疗过程中✿◈✿✿，短时间内有大量肿瘤细胞死亡✿◈✿✿，释放出大量的肿瘤抗原✿◈✿✿，会对病人的免疫系统有很大的刺激反应✿◈✿✿。如何有效地利用这一原理✿◈✿✿，把放射治疗和免疫治疗增效地相结合是肿瘤研究的一个前沿学科✿◈✿✿。公司意识到这一研究领域的重要性和潜在机会✿◈✿✿，建立了从细胞到动物模型的放疗技术平台✿◈✿✿。在此平台上公司对肿瘤放疗和免疫的关系✿◈✿✿，进行了大量研究✿◈✿✿，更加贴近临床操作✿◈✿✿，从而支持与放疗相关的临床前实验研究✿◈✿✿。
该技术平台在DZD2269的发现和转化科学研究中起到了至关重要的作用✿◈✿✿，DZD2269能够有效解除高浓度腺苷引起的免疫抑制作用✿◈✿✿，有望为肿瘤治疗提供新疗法✿◈✿✿。
生物标志物在现代新药研发✿◈✿✿，尤其是肿瘤靶向药物的研发中至关重要✿◈✿✿。传统的剂量递增研究中先递增到最大耐受剂量（Maximum Tolerated Dose,MTD）✿◈✿✿，随后在最大耐受量上进行扩展研究的研究模式相对效率低下✿◈✿✿，还可能会让病人承受不必要的毒性✿◈✿✿，延长研发时间✿◈✿✿，甚至导致项目失败✿◈✿✿。公司坚持生物标志物指导的药物研发理念✿◈✿✿，拥有多个先进的技术平台欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，包括高通量二代测序技术平台✿◈✿✿、高灵敏度的绝对定量数字PCR及实时定量PCR技术平台✿◈✿✿，全自动组织处理和免疫化学平台等✿◈✿✿。通过将这些技术平台进行有机结合✿◈✿✿，研发团队得以寻找并验证临床生物标志物✿◈✿✿，为临床试验提供科学假说并帮助制定精准的伴随诊断策略✿◈✿✿。公司的研发团队实操经验丰富✿◈✿✿，曾成功地把多个不同类型的生物标志物应用到临床试验中✿◈✿✿，并从中积累了大量的经验和教训✿◈✿✿，有能力鉴别生物标志物在临床上的可应用性✿◈✿✿。
公司在戈利昔替尼✿◈✿✿、DZD8586等产品的临床研究中广泛应用了公司自主发现的生物标志物✿◈✿✿，在剂量选择上起到了决定性作用✿◈✿✿。
传统的早期临床试验较多的是基于经验和试错的方法✿◈✿✿。公司应用国内尚处于起步阶段的模型引导的药物研发（Model-Informed Drug Development,MIDD）模式✿◈✿✿，通过建立模型模拟技术对疾病机理✿◈✿✿、药理学以及药效学的作用✿◈✿✿，将大量数据和信息进行整合并进行定量研究✿◈✿✿，从而指导药物的临床方案设计✿◈✿✿、早期临床剂量的探索✿◈✿✿、II期推荐剂量的选择以及支持产品的临床开发策略✿◈✿✿。该模型总结了公司既往积累的知识并基于已有数据预测临床结果✿◈✿✿，团队再通过后续的临床数据验证模型分析结果✿◈✿✿，以此循环优化模型的有效性✿◈✿✿，为注册试验的决策提供重要科学依据✿◈✿✿，最大程度降低临床失败的风险✿◈✿✿。
用于机制验证的生物标志物（Proof-of-Mechanism Biomarker）和模型引导的药物早期临床研究极大地加快了新药临床研究✿◈✿✿，精确预测临床推荐剂量✿◈✿✿，加速研发进程✿◈✿✿。以舒沃替尼为例✿◈✿✿，在MIDD研发模式下✿◈✿✿，由于舒沃替尼有很扎实的临床前研究数据的支持✿◈✿✿，美国FDA允许50mg/日较高起始递增剂量✿◈✿✿，三个剂量递增就达到了最后选择的II期推荐剂量（RP2D300mg/日）✿◈✿✿。
公司临床前研发管理团队的主要人员都拥有近20年的跨国医药公司的药物研发经验✿◈✿✿，覆盖药物化学✿◈✿✿、生物学✿◈✿✿、药代动力学及毒理学等全部研究领域✿◈✿✿。新药化合物设计团队基于多年药物设计经验和现代计算机药物辅助设计工具✿◈✿✿，准确地运用关键结构元素以确保分子具有优良的活性✿◈✿✿、选择性和体内稳定性等抗肿瘤性质✿◈✿✿。同时✿◈✿✿，团队成员凭借在不同治疗领域的知识积累✿◈✿✿，从两方面入手进行分子优化✿◈✿✿，一是分子结构方面✿◈✿✿，如分子组成✿◈✿✿、大小✿◈✿✿、形状✿◈✿✿、氢键授体和受体的数量欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿、分子内氢键✿◈✿✿；二是新设计的化合物性质方面✿◈✿✿，如亲脂性✿◈✿✿、渗透性✿◈✿✿、酸碱性等✿◈✿✿。在构建出不同分子模型的基础上✿◈✿✿，进一步验证蛋白质和小分子之间的相互作用✿◈✿✿。生物学✿◈✿✿、药物代谢和毒理学研究人员继续对这些化合物进行初步评估✿◈✿✿，取得相关实验数据✿◈✿✿，并交由药物化学研究人员继续在提高靶点蛋白质抑制能力和非靶点蛋白质选择性上进行进一步优化✿◈✿✿。经过多轮设计✿◈✿✿、合成✿◈✿✿、测试和分析过程✿◈✿✿，研发团队将最终选定二至三个临床前候选化合物✿◈✿✿，并进行详尽且严格的毒理学评估✿◈✿✿。通过评估要求的化合物将移交新药临床团队✿◈✿✿，并完成后续的临床申报✿◈✿✿。
舒沃替尼是公司化合物设计和优化技术平台的典型应用成果✿◈✿✿。公司团队通过CRISPR基因编辑技术构建了转基因小鼠模型✿◈✿✿，用于探索EGFR Exon20ins突变在肿瘤细胞发生及生长过程中的作用✿◈✿✿，并通过对EGFR Exon20ins突变的蛋白结构以及已有EGFR-TKI化学结构的分析研发出舒沃替尼这一款高效✿◈✿✿、高选择性的EGFR-TKIag真人平台✿◈✿✿！✿◈✿✿，在保持对EGFR敏感突变✿◈✿✿、T790M✿◈✿✿、Exon20ins等多种突变的有效活性同时保持对野生型EGFR的选择性✿◈✿✿，并具有良好药代动力学特征✿◈✿✿。该化合物在细胞及动物模型中有效抑制细胞增殖及肿瘤生长✿◈✿✿，且毒理试验提示其具有良好的安全窗✿◈✿✿。
临床前药物研发的主要过程是分子设计✿◈✿✿、分子合成和生物检测的循环和迭代✿◈✿✿；循环越快✿◈✿✿，研发的周期越短✿◈✿✿。生物检测通常较为费时✿◈✿✿，成本也较高✿◈✿✿，尤其是动物实验✿◈✿✿，一个周期往往需要几周到数月不等的时间✿◈✿✿。公司构建了特有的口服快速吸收（Short Oral Absorption Model）大鼠模型可以在数小时内即可快速地检测口服药物的代谢特征✿◈✿✿，尤其是在血脑中的分布✿◈✿✿，极大地提高了生物检测的效率✿◈✿✿，显著缩短了研发时间✿◈✿✿。公司所有的研发项目都广泛应用这一技术平台✿◈✿✿。
报告期内财神✿◈✿✿，✿◈✿✿，公司持续稳步加大研发投入✿◈✿✿，加快在研管线的研发进度✿◈✿✿，截至本报告期末✿◈✿✿，公司拥有国内外授权发明专利68项✿◈✿✿。截至本报告披露日✿◈✿✿，公司1款药物在中国获批上市✿◈✿✿，2款药物处于全球注册临床阶段✿◈✿✿，共5款药物处于国际多中心临床阶段✿◈✿✿。
报告期内✿◈✿✿，公司研发投入为34,343.79万元✿◈✿✿，同比增长4.2%✿◈✿✿，在研发投入稳步增长的同时✿◈✿✿，公司在研产品管线取得多项重要临床成果
公司核心在研产品舒沃替尼是公司自主研发的特异性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）✿◈✿✿，对包括Exon20ins突变在内的多种EGFR突变都有较强活性✿◈✿✿，并保持对野生型EGFR高选择性✿◈✿✿，是迄今为止肺癌领域首个且唯一获中美双“突破性疗法认定”的国创新药✿◈✿✿，于2023年8月在中国获批上市✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，舒沃替尼启动了一线治疗EGFR Exon20ins NSCLC的III期国际多中心临床试验✿◈✿✿，以及联合戈利昔替尼治疗用于标准治疗失败✿◈✿✿、携带EGFR突变的NSCLC的II期临床试验✿◈✿✿，多项临床研究结果入选2023ASCO✿◈✿✿、2023WCLC✿◈✿✿、2023ESMO和2023CSCO大会报告✿◈✿✿。
戈利昔替尼作为新一代特异性JAK1抑制剂✿◈✿✿，对其它JAK家族成员有高出200–400倍的选择性✿◈✿✿，是T细胞淋巴瘤领域全球首个且唯一处于全球注册临床阶段的特异性JAK1抑制剂✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，戈利昔替尼临床研究结果入选2023ASCO和2023ICML口头报告✿◈✿✿。
DZD8586是公司自主研发的具备穿透血脑屏障能力的高选择性靶向小分子抑制剂✿◈✿✿，用于r/r B-NHL✿◈✿✿，目前正在开展国际多中心I/II期临床试验✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，DZD8586的初步临床研究结果在2023ICML大会发表✿◈✿✿。
DZD1516是公司自主研发的口服✿◈✿✿、可逆✿◈✿✿、可完全穿透血脑屏障的高选择性HER2小分子酪氨酸激酶抑制剂✿◈✿✿，也是公司基于转化科学相关核心技术平台研发的一款全球创新药✿◈✿✿，针对晚期HER2阳性乳腺癌✿◈✿✿。2023年7月✿◈✿✿，DZD1516的首篇转化科学及临床研究成果获国际知名学术期刊《Breast Cancer Research》发表✿◈✿✿。
目前✿◈✿✿，公司已建立了具备全球竞争力的产品管线✿◈✿✿，截至本报告披露日✿◈✿✿，公司1款药物在中国获批上市✿◈✿✿，2款药物处于全球注册临床阶段✿◈✿✿，共5款药物处于国际多中心临床阶段✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，公司建立了一支专业高效的商业化团队✿◈✿✿，包含市场营销✿◈✿✿、临床推广✿◈✿✿、产品准入✿◈✿✿、医学事务✿◈✿✿、商务渠道及业务规划与运营团队✿◈✿✿，并为产品上市制定商业化策略✿◈✿✿。三✿◈✿✿、风险因素
创新药研发时限长✿◈✿✿、资金投入大✿◈✿✿、盈利周期长✿◈✿✿。公司作为一家全球创新型生物医药企业✿◈✿✿，正处于重要研发投入期✿◈✿✿，针对不同靶点研制多款产品✿◈✿✿。截至本报告披露日✿◈✿✿，公司核心产品舒沃替尼已获NMPA批准上市✿◈✿✿。
报告期内核心产品尚未开展商业化生产销售✿◈✿✿，公司尚未盈利✿◈✿✿。未来✿◈✿✿，公司核心产品的商业化销售收入将取决于药品市场推广策略及销售渠道部署情况等多方面因素✿◈✿✿，公司未来销售收入存在不确定性✿◈✿✿。
此外✿◈✿✿，为实现可持续发展✿◈✿✿，公司将进一步加快研发管线各产品及其各项临床研究适应症的推进✿◈✿✿，公司未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研项目完成临床试验✿◈✿✿、药学研究✿◈✿✿、临床前研究及新药上市前准备等产品管线研发业务✿◈✿✿，公司研发费用预计持续处于较高水平✿◈✿✿，未盈利状态预计持续存在且累计未弥补亏损可能继续扩大✿◈✿✿。
随着研发和商业化投入的增加✿◈✿✿，报告期内公司仍处于亏损状态✿◈✿✿：报告期内归属于母公司股东净亏损51,425.26万元✿◈✿✿，扣除非经常性损益后归属于母公司股东净亏损53,554.1万元✿◈✿✿，主要系公司仍处于重要研发投入期✿◈✿✿，药品尚未形成销售✿◈✿✿，研发支出金额较大✿◈✿✿。
公司针对不同靶点研制多款产品✿◈✿✿，未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研项目完成临床试验✿◈✿✿、药学研究✿◈✿✿、临床前研究及新药上市前准备等产品管线研发业务✿◈✿✿。此外✿◈✿✿，公司还将在新药上市申请✿◈✿✿、药品注册✿◈✿✿、上市后的市场推广等方面增加投入✿◈✿✿，均可能导致短期内公司亏损进一步扩大✿◈✿✿，从而对公司财务状况造成不利影响✿◈✿✿。
创新药的开发受到快速及重大的技术变革的影响✿◈✿✿。公司面临来自全球主要医药公司及生物科技公司的竞争✿◈✿✿，部分竞争对手有可能开发出在疗效和安全性方面显著优于现有上市药品的创新药物✿◈✿✿。若前述药物在较短周期内获批上市✿◈✿✿，实现药品迭代✿◈✿✿，将对现有上市药品或其他在研药品造成重大冲击✿◈✿✿。若公司已上市/在研药品相关领域出现突破性进展✿◈✿✿，或公司药物治疗领域内诞生更具竞争优势的创新药物✿◈✿✿，公司已上市/在研产品可能面临被市场淘汰✿◈✿✿、失去商业价值的风险✿◈✿✿，从而对公司的持续盈利能力产生重大不利影响✿◈✿✿。
创新驱动型医药企业的核心竞争力在于新产品的研发创新能力✿◈✿✿。公司目前高度依赖核心技术人员的研发能力和技术水平✿◈✿✿，与其他医药企业在争取科研技术人才方面存在激烈竞争✿◈✿✿。为了吸引及稳定人才队伍✿◈✿✿，公司可能需要提供更高薪酬及其他福利✿◈✿✿，有可能对公司短期内的财务状况及经营业绩产生一定不利影响✿◈✿✿。此外✿◈✿✿，核心技术人员的流失以及相关技术泄密可能对公司研发及商业化目标的实现造成不利影响✿◈✿✿，从而可能对公司的生产经营和业务战略产生不利影响✿◈✿✿。
新药研发临床试验进展受到多重因素的共同影响✿◈✿✿。随着处于临床前研究阶段产品及临床阶段产品研发进程的推进✿◈✿✿，公司预计将在未来几年内有多个产品适应症进入临床研究阶段✿◈✿✿。公司临床试验在招募患者和确定临床试验机构时✿◈✿✿，可能因入组患者的人数✿◈✿✿、界定资格标准✿◈✿✿、竞争对手同期开展类似临床试验等因素而遇到困难✿◈✿✿，从而阻碍临床试验的如期完成✿◈✿✿。公司在临床试验进展过程中可能遇到多种不可预见事件从而推迟临床进度并妨碍在研产品获得监管批准✿◈✿✿，上述因素均可能对公司业务造成重大不利影响欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿。
新药研发过程漫长✿◈✿✿、成本高昂✿◈✿✿，且结果具有高度不确定性✿◈✿✿。行业实践表明✿◈✿✿，即使某些候选药物在临床前研究及初期临床试验阶段取得进展✿◈✿✿，但由于多种原因可能导致其在临床试验阶段后期无法显示出理想的安全性及疗效✿◈✿✿，甚至直接导致项目失败✿◈✿✿。公司无法保证任何临床前研究以及早期临床研究数据能够预测候选药物的临床结果✿◈✿✿。若公司的核心产品未能获取良好的临床数据✿◈✿✿，不得不放弃后续研发工作✿◈✿✿，将使得公司对该产品的前期研发投入无法收回✿◈✿✿，公司未来的盈利能力也将受到重大不利影响✿◈✿✿。
由于新药审评审批存在较大的不确定性✿◈✿✿，公司无法保证提交的新药上市申请能够取得监管机构的批准✿◈✿✿。如公司在研药品的获批时间较公司预期有较大延迟✿◈✿✿，或无法就在研药品获得新药上市批准✿◈✿✿，或该等批准包含重大限制✿◈✿✿，则将对公司的业务经营造成重大不利影响✿◈✿✿。
药品在境内注册审评审批主要包括CDE技术审评环节✿◈✿✿、中检院承担的药品注册检验环节和药品核查中心承担的药品注册现场核查环节✿◈✿✿，以上三个方面均通过并经国家药品监督管理局行政审批✿◈✿✿，获得药品批准证明文件后上市✿◈✿✿。
药品在境外（以美国为例）药品临床试验完成后✿◈✿✿，申请人将临床前研究及临床试验结果✿◈✿✿、生产流程✿◈✿✿、设施数据✿◈✿✿、化学分析测试结果及其他相关数据提交至FDA✿◈✿✿，新药上市申请必须包含足够的安全性及疗效证据✿◈✿✿。新药上市申请必须获得FDA的批准✿◈✿✿，方可在美国进行销售✿◈✿✿。
若公司的核心产品在完成临床试验后的上市申请环节花费时间较长或上市申请进展不顺利✿◈✿✿，可能会对公司产品的上市和公司未来的盈利能力产生不利影响✿◈✿✿。
创新药物研发成功后✿◈✿✿，需要经历市场开拓及学术推广等过程才能实现最终的产品上市销售✿◈✿✿。截至本报告披露日✿◈✿✿，公司已在中国建立一支专业高效的商业化团队✿◈✿✿，包含市场营销✿◈✿✿、临床推广✿◈✿✿、产品准入✿◈✿✿、医学事务✿◈✿✿、商务渠道及业务规划与运营团队✿◈✿✿，核心团队成员兼具跨国和本土生物医药公司商业化经验✿◈✿✿，覆盖肺癌✿◈✿✿、血液瘤等多个肿瘤领域✿◈✿✿，然而公司仍存在销售团队招募进度不及预期以及入职后短期内流失的风险✿◈✿✿，从而对药品的商业化推广带来一定不利影响✿◈✿✿。未来✿◈✿✿，若公司的销售团队不能紧跟政策动向✿◈✿✿，把握市场竞争态势✿◈✿✿，或销售团队的市场推广能力不达预期✿◈✿✿，未来获准上市的药物未能在医生✿◈✿✿、患者✿◈✿✿、医院或医疗领域其他各方取得市场认可✿◈✿✿，将对公司实现产品商业化并获得经济效益造成不利影响✿◈✿✿。
将产品的临床优势转化为医生和患者的认知不是一蹴而就的过程✿◈✿✿，需要强大的商业化团队✿◈✿✿、合理的商业化策略✿◈✿✿、高效的市场执行力支持和保障产品的商业化顺利开展✿◈✿✿。如果公司在上述商业化环节的推进不达预期或与合作方未能顺利达成合作销售安排✿◈✿✿，将可能对包括舒沃替尼和戈利昔替尼在内的产品商业化进展造成不利影响✿◈✿✿。
药品的生产规范及产品质量直接关系到患者身体健康✿◈✿✿，其风险控制尤为重要✿◈✿✿。公司在产品生产过程中若出现偶发性设施设备故障✿◈✿✿、质量管理失误或流程操作不当等因素将导致在产品发生性质变化✿◈✿✿。若发生重大的药品生产✿◈✿✿、质量安全事故✿◈✿✿，公司将面临主管部门的处罚并导致公司声誉受损✿◈✿✿，并且可能危及公司拥有的药品生产质量管理规范体系及相关资质证照✿◈✿✿。如果公司产品上市后✿◈✿✿，发生质量问题✿◈✿✿，将对公司生产经营✿◈✿✿、市场声誉和经营业绩造成重大不利影响✿◈✿✿。
创新药行业参与者较多✿◈✿✿，结合公司在研创新药产品管线✿◈✿✿，公司产品上市后✿◈✿✿，可能会与大型跨国公司和国内企业进行竞争✿◈✿✿。大型跨国公司和国内企业具有更丰富的产品商业化经验欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，具有更强的资本及人力资源实力✿◈✿✿；竞争对手及未来潜在的新进入者可能会不断完善产品工艺✿◈✿✿、技术✿◈✿✿。如果未来产品竞争加剧✿◈✿✿，而公司不能持续优化产品结构✿◈✿✿、加强销售网络建设✿◈✿✿、保持技术研发优势✿◈✿✿，公司将面临较大的市场竞争压力✿◈✿✿，从而影响公司经营业绩✿◈✿✿。
公司的业务经营需要大量的研发技术服务（包括临床前✿◈✿✿、临床阶段等）以及物料（包括原料药✿◈✿✿、药用辅料以及其他研发试剂耗材等）供应✿◈✿✿。若研发技术服务及物料的价格大幅上涨✿◈✿✿，公司的经营成本将相应上涨✿◈✿✿。如果在自然灾害或经济环境✿◈✿✿、市场供求关系等因素发生较大变化的情况下欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，研发技术服务及物料供应商不能及时✿◈✿✿、足额✿◈✿✿、保质的提供合格的服务或产品✿◈✿✿，或者供应商经营状况恶化✿◈✿✿，亦或是与公司的业务关系发生变化✿◈✿✿，进而导致研发技术服务及物料供应无法满足公司的经营需求✿◈✿✿，将影响公司正常生产经营活动✿◈✿✿，公司的持续盈利能力将会受到不利的影响✿◈✿✿。
公司着眼于全球化发展✿◈✿✿，未来随着公司逐步实现国际化经营✿◈✿✿，可能会由于国际政治经济局势发生变化✿◈✿✿、政策法规变动✿◈✿✿、知识产权保护制度变化等多项因素✿◈✿✿，进而对公司在境内外的研发及商业化活动造成不利影响✿◈✿✿。因此✿◈✿✿，公司在全球化的研发✿◈✿✿、生产及日常经营活动中存在相关的风险✿◈✿✿。
在研药物产生销售收入前✿◈✿✿，公司需要在临床开发✿◈✿✿、监管审批✿◈✿✿、市场推广等诸多方面投入大量资金✿◈✿✿。公司营运资金依赖于外部融资✿◈✿✿，如经营发展所需开支超过可获得的外部融资✿◈✿✿，将会对公司的资金状况造成压力✿◈✿✿。如公司无法在未来一定期间内取得盈利或筹措到足够资金以维持营运支出✿◈✿✿，公司将被迫推迟✿◈✿✿、削减或取消公司的研发项目✿◈✿✿，影响已上市/在研药品的商业化进度✿◈✿✿，从而对公司业务前景✿◈✿✿、财务状况及经营业绩构成重大不利影响✿◈✿✿。
为进一步建立✿◈✿✿、健全公司的激励机制✿◈✿✿，促使员工勤勉尽责地为公司的长期发展服务✿◈✿✿，公司设立了员工持股平台✿◈✿✿，并进行了股权激励✿◈✿✿。尽管股权激励有助于稳定人员结构以及留住核心人才✿◈✿✿，但可能导致股份支付金额较大✿◈✿✿，从而对当期及未来财务情况造成不利影响✿◈✿✿。未来公司产品上市销售产生利润后✿◈✿✿，已有或未来新增对员工的股权激励有可能导致公司股份支付金额持续较大✿◈✿✿，存在对公司经营业绩产生重大不利影响✿◈✿✿，甚至触发终止上市标准的风险✿◈✿✿。
报告期内✿◈✿✿，公司投入大量资金用于产品管线的临床前研究及临床试验✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，公司研发费用为34,343.79万元✿◈✿✿。公司产品管线拥有多个主要在研药品✿◈✿✿，同时储备多项处于早期临床前研究阶段的在研项目✿◈✿✿。公司未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研项目完成临床试验✿◈✿✿、药学研究✿◈✿✿、临床前研究及新药上市前准备等产品管线研发业务✿◈✿✿，对公司未来业绩可能存在不利影响✿◈✿✿。
报告期内✿◈✿✿，公司尚未开展商业化生产销售✿◈✿✿，尚未盈利✿◈✿✿。报告期内✿◈✿✿，公司归属于母公司普通股股东的净利润为-51,425.26万元✿◈✿✿，累计未弥补亏损金额较大✿◈✿✿。
未来✿◈✿✿，公司核心产品的商业化销售收入将取决于药品上市获批进度✿◈✿✿、市场推广策略及销售渠道部署情况等多方面因素✿◈✿✿，公司未来销售收入存在不确定性✿◈✿✿。
公司预计将持续加大在研药品的研发投入✿◈✿✿，并在药品取得上市批准后持续进行市场推广✿◈✿✿。如药品商业化后公司收入未能按计划增长✿◈✿✿，则可能导致公司持续亏损✿◈✿✿。
药品是关系人民群众生命健康和安全的特殊消费品✿◈✿✿，医药行业受到国家及各级地方药品监督管理部门和卫生部门等监管部门的严格监管✿◈✿✿。随着国家医疗卫生体制改革的不断深入和社会医疗保障体制的逐步完善✿◈✿✿，行业政策环境可能面临重大变化✿◈✿✿。如果公司不能及时调整经营策略以适应市场规则和监管政策的变化凯发真人平台开户✿◈✿✿，将难以实现满足市场需求和适应行业政策的目标平衡✿◈✿✿，从而对公司的经营产生不利影响✿◈✿✿。
近年来✿◈✿✿，受到国家医保价格谈判的推行等政策和措施的影响✿◈✿✿，部分药品的终端招标采购价格逐渐下降✿◈✿✿，各企业竞争日益激烈✿◈✿✿，公司未来上市药品可能面临药品政策调整进而降价风险✿◈✿✿，从而对公司未来的产品收入构成一定的潜在负面影响✿◈✿✿。
国家医保局2020年发布《基本医疗保险用药管理暂行办法》✿◈✿✿，明确了医保目录将建立完善动态调整机制✿◈✿✿，原则上每年调整1次✿◈✿✿；明确了药品的医保准入方式和支付标准✿◈✿✿，其中独家药品进入谈判环节✿◈✿✿，非独家药品进入企业准入竞价环节✿◈✿✿；建立《国家医保目录》准入与医保药品支付标准衔接机制✿◈✿✿，其中独家药品通过准入谈判的方式确定支付标准✿◈✿✿。从过往医保谈判的执行经验来看欧洲一卡二卡三卡 公司✿◈✿✿，2022年医保谈判成功药品平均降幅为60.1%✿◈✿✿。2023年7月✿◈✿✿，国家医保局对《谈判药品续约规则》进行了完善调整✿◈✿✿，进一步体现对创新药的支持✿◈✿✿。
总体而言✿◈✿✿，医保目录动态调整机制有利于公司产品上市后尽快通过谈判方式纳入医保✿◈✿✿，尽管医保新增谈判药品的价格平均降幅较大✿◈✿✿，但对于大多数新上市的创新药产品而言✿◈✿✿，在医保支付价格相对合理的情况下✿◈✿✿，通过谈判降价进入医保✿◈✿✿，实现“以价换量”✿◈✿✿，大幅提升产品上市后对患者的可及性✿◈✿✿，并快速提升产品的市场份额和销售收入✿◈✿✿，仍是优先选择✿◈✿✿。如果医保谈判中医保意愿支付价格大幅低于公司预期✿◈✿✿，则可能导致公司产品医保谈判失败未能纳入医保✿◈✿✿，或即使谈判成功但医保支付价格大幅低于公司预期的情形✿◈✿✿。上述情形将可能对公司产品上市后的销售收入产生不利影响✿◈✿✿，进而对公司经营产生重大不利影响✿◈✿✿。此外✿◈✿✿，若公司产品未来进入医保后又被调整出医保目录✿◈✿✿，可能对公司产品的市场份额和销售收入产生较大波动✿◈✿✿，进而对公司经营产生重大不利影响✿◈✿✿。
